La FDA concede la designación de medicamento huérfano a una terapia génica para la ELA desarrollado en la UAB

La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha concedido la designación de medicamento huérfano a una nueva terapia génica para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) desarrolada en la Universitat Autònoma de Barcelona y licenciada en la empresa norteamericana Klotho Neurosciences, Inc. 

El medicamento utiliza un vector vírico del tipo AAV (virus adenoascociado) que expresa la isoforma secretada de la proteína Klotho (s-KL), con propiedades neuroregeneradoras, antioxidantes y antiinflamatorias. Para llegar a las uniones neuromusculares afectadas por la enfermedad de ELA, el vector actúa bajo el control de una secuencia de ADN que regula la expresión de la proteína específicamente en el músculo (un promotor específico de músculo), de modo que dirige la actividad terapéutica hacia las uniones neuromusculares. Esta aproximación innovadora ha demostrado resultados muy prometedores en el modelo de ratón más usado por el estudio preclínico de ELA: ha retrasado el inicio de la enfermedad, ha preservado la función neuromuscular y ha alargado la supervicencia.

El desarrollo tecnológico ha estado liderado por personal investigador de la UAB, con la participación del CIBER, el ICREA y el Vall d'Hebron Institut de Recerca, que son copropietarios de la propiedad intelectual licenciada a Klotho Neurosciences (empresa emergente basada en conocimiento generado en la UAB que entró en Nasdaq en 2023) en relación con la proteína Klotho. La tecnología ha sido desarrolada por los grupos de investigación de Assumpció Bosch y de Miguel Chillón, ambos del Departamento de Bioquímica y de Biología Molecular de la UAB y el Instituo de Neurociencias de la UAB (INc-UAB). El proyecto de investigación también ha contado con la colaboración del grupo del profesor Xavier Navarro, investigador del Instituo de Neurociencias y del Departamento de Biología Celular, de Fisiología y de Inmunología de la UAB experto en neuroregeneración y enfermedades de la motoneurona.

«La designación de medicamento huérfano por la terapia que hemos desarrollado reconoce la relevancia de los tratamientos dirigidos al músculo y a la unión neuromuscular como estrategia para el ELA», ha manifestado Assumpció Bosch. «De momento se ha podido demostrar su eficacia en un modelo animal de referencia para esta patología. Ahora lo estamos probando con otros modelos de ELA para confirmar que esta solución terapéutica se podrá aplicar al número más amplio de pacientes posible», ha declarado Sergi Verdés, investigador postdoctoral del equipo de investigación.

La designación de medicamento huérfano por la FDA reconoce el potencial del tratamiento para una enfermedad rara y gravemente discapacitante como el ELA, que afecta alrededor de 65.000 personas en toda Europa y para la que no hay ningún tratamiento eficaz. Este reconocimiento ofrece ventajas, como siete años de exclusividad del fármaco en el mercado de los EEUU, reducción de tasas e incentivos fiscales para los ensayos clínicos.

Klotho Neurosciences llevará a cabo la producción del vector para iniciar próximamente conversaciones con el FDA y la Agencia Europea del Medicamento (EMA), con el objetivo de avanzar hacia los primeros ensayos clínicos en pacientes.